Ponència a càrrec d'Anna Clopés, adjunta a la Direcció General per a la Gestió del Coneixement, el Medicament, la Innovació i la Recerca de l'Institut Català d'Oncologia. En el marc de la Jornada "Els nous reptes de la medicina de precisió" celebrada el 12 de novembre de 2019 per la Societat Catalana de Gestió Sanitària.

1. Institut Català d’OncologiaInstitut Català d’Oncologia1
Els nous reptes de la
Medicina de precisió
Taula rodona: Reptes de la Medicina de
Precisió a Catalunya.
Punt de vista gestor i professional
A Clopés
Institut Català d’Oncologia

2. Institut Català d’OncologiaInstitut Català d’Oncologia2
Personalised medicine:
a move away from a ‘one size
fits all’ approach to the
treatment and care of patients
with a particular condition, to
one which uses new approaches
to better manage patients’
health and target therapies to
achieve the best outcomes in
the management of a patient’s
disease or predisposition to
disease.
Improving outcomes through personalised medicine. NHS England . Sept 2016

3. Institut Català d’OncologiaInstitut Català d’Oncologia3Improving outcomes through personalised medicine. NHS England . Sept 2016

4. Institut Català d’OncologiaInstitut Català d’Oncologia4
Patients and Consumers
Participating in genetic testing and clinical
trials and working with health care providers to
proactively manage disease risk and/or
treatment strategies
Health Care Providers
Employing an understanding of the patient’s
genetic profile and utilizing new technologies to
individualize the approach to disease
prevention, detection, diagnosis, treatment, and
management
Biopharmaceutical Companies
Developing targeted therapies and conducting
innovative research based upon an
understanding of genetic variation and its
effects on the safety and effectiveness of the
candidate drug
Diagnostic Companies
Developing tools and tests to analyze and
interpret genetic information, improving the
understanding of disease at the molecular level
and a patient’s likelihood to respond to drug
therapy
Academic Researchers
Conducting basic and clinical research to uncover
new insights into human genetics and the
molecular basis of disease, enabling greater
precision in diagnosis and more targeted drug
Development
IT/Informatics Companies
Creating electronic tools and resources to collect
and store patient health information, making it
available to inform clinical decisions and improve
safety while protecting patient privacy
Advocacy Groups
Advancing personalized medicine in patient
care by educating consumers and providers,
accelerating research, and supporting necessary
changes in policy and regulation
Payors
Exploring new business models to incentivize
the practice of personalized medicine through
appropriate reimbursement of molecular
diagnostics, targeted therapies, and other
personalized treatment protocols
Qui está implicat?

5. 5
Garantia Accés
a solucions efectives
Sostenibilitat
Compensació
esforç innovador
Incorporació Innovacions
Terapèutiques
1
2
3

6. Institut Català d’Oncologia
Reflexions del que hem fet i dels
reptes de futur

7. Institut Català d’Oncologia
Reflexions del que hem fet i dels
reptes de futur

8. Institut Català d’Oncologia
Els primers fàrmacs de medicina de
precisió ja han perdut la patent
Imatinib
Trastuzumab
Gefitinib

9. Institut Català d’Oncologia
SUSPENSIÓ ITC
4 POSSIBLES ESTRATÈGIES DE DISCONTINUACIÓ
Imatinib i altres ITKs en LMC

10. Institut Català d’Oncologia
2008 inici Programa Harmonització

11. Institut Català d’Oncologia

12. Dictamen PHF CatSalut

13. Dictamen PHF CatSalut

14. Institut Català d'Oncologia
Desenvolupar, difondre, implementar y avaluar resultats de la adequació de
les ONCOGUIES a la realitat de la xarxa (ICOPraxis):
ICOPraxi càncer de mama
ICOPraxi càncer colorectal
ICOPraxi limfoma B difós de cèl·lula gran
ICOPraxi dolor oncològic
ICOPraxi CPNCP
ICOPraxi cap y coll
ICOPraxi mieloma múltiple
ICOPraxi càncer d’ovari
ICOPraxi càncer gàstric
ICOPraxi LLC
ICOPraxi càncer hereditari
ICOPraxi pàncrees
ICOPraxi pròstata
Gestió del Coneixement a l’ICO
Inclou posicionament segons
diagnòstic molecular

15. Institut Català d'Oncologia
A l’ICO s’ha apostat per les direccions transversals y els referents per patología, per a
potenciar l’autonomía dels professionals alhora que asumeixen major corresponsabilitat amb la
institució, orientant els objetius cap a l’eficiència i la millora dels resultats clínics i en salut.
Model organizatiu matricial amb figures de gestió y coordinació horitzontal
§ Direccions transversals per impulsar una forma d’organització que orienti l’activitat cap
el procés assistencial, d’investigació i atenció integral del pacient, amb implicació dels
professionals en la gestió.
§ Referents transversals de patologies / referents de centre de patologies amb
responsabilitat sobre las patologies clau per a la organització.
Model organizatiu a l’ICO

16. Institut Català d’Oncologia
Referent por patologia i
programes de referents per a
potenciar el lideratge clínic
Gestió del coneixement. Participació y lideratge clínic
La creació d’aquestes figures transversals ofereix la
possibilitat de compartir y transmetre el coneixement de
forma homogènia y reproduïble, afavorient l’alineació
d’objetivos dins d’un entorn interdisciplinari per a
aconseguir millors resultats en termes de salut

17. Institut Català d'Oncologia
Procés compartit hospitals de referència
Unitats funcionals
Traball en xarxa
Aliances estratègiques
Atenció
integral
Qualitat i eficiència: xarxa d’atenció oncològica
El model assistencial
Model assistencial: Unitats Funcionals i Xarxa

18. Institut Català d'Oncologia
CRITERIS DE DECISIÓ
FÀRMAC
PATOLOGIACENTRE
PACIENT
• SEGONS CARACTERÍSTIQUES DEL FÀRMAC:
ü TOXICITAT
ü CONDICIONS DE PREPARACIÓ I ADMINISTRACIÓ
• SEGONS LA PATOLOGIA:
üNECESSITAT DE MÀXIMA ESPECIALITZACIÓ
• SEGONS CARACTERÍSTIQUES DEL CENTRE:
üCOBERTURA ESPECIALISTA
üHOSPITAL DE DIA
üHOSPITALIZACIÓ
üDISPONIBILITAT D’ALTRES ESPECIALISTES
I/O SERVEIS
• SEGONS PACIENT:
üFRAGILITAT
üSUPORT FAMILIAR/
SITUACIÓ SOCIAL
Model territorial
Visió de població i territori seguint el model d’atenció en xarxa amb
l’objectiu de garantir l’equitat i la qualitat

19. Institut Català d'Oncologia
Eculizumab HPN Aprovació restringida Criteris d'ús. CATFAC Se
Erlotinib CPCNP avançat i/o metastàsic
Aprovació restringida
Criteris d'ús PDO. Pendent
ICOPraxis
Fotemustina Melanoma maligne disseminat Aprovació restringida Criteris d'ús Fragilitat
Se
m
Gemcitabina Ovari Aprovació restringida Criteris d'ús
Gemcitabina Mama metastàsic Aprovació restringida ICOPraxis
Ibritumomab Limfoma folicular recaigut Aprovació restringida Criteris d'ús Es
Imatinib GIST Aprovació restringida Criteris d'ús Pa
Imatinib LMC 1a línia Aprovació restringida Criteris d'ús
Fase accelerada
i crisis blàstica
La
Lenalidomida MM
Aprovació restringida
Criteris d'ús. Pendent
ICOPraxis
Lenalidomida Síndromes mielodisplàsics (Ús compassiu)
Aprovació restringida Criteris d'ús
Se
Fe
Lapatinib Mama metastàsic Her 2+ Aprovació restringida ICOPraxis
Nilotinib LMC Ph+ resistent o intolerant Aprovació restringida Criteris d'ús Fase accelerada La
Model territorial
Visió de població i territori seguint el model d’atenció en xarxa amb
l’objectiu de garantir l’equitat i la qualitat
üFàrmac/indicació avaluats: 133 indicacions
üParticipació ICOPraxi: 14 ICOPraxi
ü33 Biomarcadors relacionats amb indicació
Ø Aprovació i incorporació del tractament als centres de la xarxa.
Ø Aprovació però no incorporació del tractament en els centres de la xarxa.
Tractament que requereix ser realitzat en el centre de referència.
Ø Aprovació i incorporació segons cartera de serveis del centre i amb
conformitat de l’especialista de referència d’aquella patologia.
Ø No aprobación en ningún centro de la red.

20. Institut Català d’Oncologia

21. Institut Català d’Oncologia
SG/Anys 1 3 5
% 67,8% 29,7% 13,3%
IC 95% [61,8 - 74,4] [22,8 – 38,8] [7,2 – 24,9]
Mediana SG: 22,2 mesos; IC 95% [17,2 – 26,6]
Supervivència Global – CPNCP –EGFR mutats– ITKs 1era línia
Període Estudi: 1/1/2014 – 31/12/2018
Centres: ICO + Xarxa
Número de casos: 237
ITKs: afatinib, erlotinib i gefitinib
Mitjana de seguiment: 16,5 mesos
Màxim de seguiment: 58,6 mesos
Pacients: adults tractats per
càncer de pulmó de cèl·lula no
petita als centres ICO + Xarxa
Període d’estudi: 5 anys
Dades obtingudes a partir de les
bases de dades de l’aplicació
de prescripció i gestió del
procés de quimioteràpia:
ESPOQ® i del Registre central
d’assegurats del CatSalut
(RCA)

22. Institut Català d’Oncologia
Adquirir en base al valor
Assoliment de la función
Valor = _________________
cost

23. Institut Català d’Oncologia
6ª Secció: Nous models de financiació entre Departament i
Proveïdors basats en resultats
Project 6.4. Acords de risc-compartit
Objetiu per el 2015: 10 ARC a Catalunya
Objetiu per el 2012: avaluació experiència actual
4ª Secció. Qualitat i Equitat
Projecto 4.2. Harmonització dels fàrmacs basats en criteris de
cost-efectivitat com a part del procés de presa de decisions.
9ª Secció. Compartir informació, basada en la transparència i
avaluació de resultats.
Projecte 9.1. Unificació de la història clínica
Projecte 9.4. Expansió i millora de l’avaluació sistemàtica de les
activitats clíniques
ESTRATÈGIA DEPARTAMENT DE SALUT
PLA DE SALUT DE CATALUNYA (2012-2015)
23

24. Institut Català d’Oncologia
24
ESTRATÈGIA DEPARTAMENT DE SALUT
PLA DE SALUT DE CATALUNYA (2016-2020)

25. 17 EPRs
9
Indicacions
>1.300
Pacients
Colon /CPNCP
Mama/ GBM
Mieloma múltiple/
Melanoma/Renal
Experiència des de 2012 fins l’actualitat
15 Fàrmacs
12 Indústries farm
Resultats
•Centre monogràfic d’oncologia
•Multi-cèntric: 4 Hospitals universitarios
en coordinació amb 18 hospitals
comarcals
•EPRs des de 2012
Institut Català
d’Oncologia
• Aliança estratègica entre ICO i ICS
• EPRs des d’abril 2016
Xarxa
Oncològica
ICO-ICS
•En implementació (>2017)
•Implementació Guia EPRs CatSalut i
EPRs en càncer y no-càncer
Catalunya
40
%
60
%
100
%
Dels quals són 8 fàrmacs de MP (50%)

26. Institut Català d’Oncologia
GESTIÓ CLÍNICA: PROGRAMA RISC-
COMPARTIT ITK en CPNCP
COM S’HA DESENVOLUPAT L’ACORD?
1 Desenvolupament ARC com a línia estratègica CatSalut 2010
2 Inclusió ITK en ICOPraxi CPNCP y consideració per part del grup de
ITK medicaments homòlegs
5/2010
3 CODICO (Comitè de Direcció Corporatiu)
Definició en Mesures ICO davant la crisi/Pla d’Acció de l’Ús Racional
del Medicament la decisió de: Inici Proves pilot de risc-compartit (RC)
6/2010
4 Comissió Farmacoterapèutica ICO Extraordinària per la crisi
ITK en CPNCP amb mutació EGFR: Aprovació que siguin candidats a
prova RC
7/2010
5 Reunions amb laboratoris farmacèutics/Discussió projectes
Plantejament proposta CatSalut
7/2010
hasta 11/2010
6 Comissió Farmacoterapèutica ICO. Aprovació proposta 12/2010
7 Anàlisi proposta CatSalut y aprovació 2/2011
8 Signatura conveni CatSalut - ICO – AstraZeneca 7/2011
26
Actualment >150 pacients

27. Institut Català d’Oncologia
Resultats EPR gefitinib
DADES ECONÒMIQUES
SCENARIOS PbR USUAL SCENARIO DIFFERENCE
EVALUATION
PERIODS 0-8 wk 0-16 wk Wk 0 - End 0-8 wk 0-16 wk Wk 0 - End 0-8 wk 0 – 16 w Total
Number of doses
dispensed 2,430 4,740 13,009 2,430 4,740 13,009 0 0 0
Mean dose per patient 59 116 317 59 116 317 0 0 0
Number of doses
returned 150 540 540 0 0 0 150 540 540
% doses susceptible
to return 6.17% 11.18% 4.15% 0.00% 0.00% 0.00% 6.17% 11.18% 4.15%
Total treatment costs 159,367 316,792 853,241 159,367 316,792 853,241 0.00% 0.00% 0.00%
Costs returned 9,838 35,418 35,418 0 0 0 6.17% 11.18% 4.15%
Drug cost per patient 3,647 6,863 19,947 3,887 7,727 20,811 -6.17% -11.18% -4.15%
NET COST OF
TREATMENT 149,529 281,374 817,823 159,367 316,792 853,241 -6.17% -11.18% -4.15%
Clopes A et al . Financial consequences of a payment-by-results scheme in Catalonia: gefitinib in
advanced EGFR-mutation positive non-small-cell lung cancer. Journal of Medical Economics 2017;
20:1-7

28. Institut Català d’Oncologia
17 EPRs
9
Indicacions
>1.300
Pacientes
Colon /CPNCP
Mama/ GBM
Mieloma múltiple/
Melanoma/Renal
Experiència des de 2012 fins l’actualitat
15 Fàrmacs
12 Indústries farm
Consequències
Directes (€)
5-40%
Resultats EPR a l’ICO i en
xarxa
¿Pero realment es aquest
valor el què aporta l’EPR?
¿És així eficient?

29. Institut Català d’Oncologia
Clopes A et al . Financial consequences of a payment-by-results scheme in Catalonia: gefitinib in
advanced EGFR-mutation positive non-small-cell lung cancer. Journal of Medical Economics 2017;
20:1-7
Figura. Resultats obtinguts en la població EPR a la
setmana 16
CHARACTERISTICS N %
Patients included 41 100.00%
Mean age
63.8
(49 -84)
Female 28 68.29%
Smoking
Smokers 1 2.44%
Never smokers 29 70.73%
Ex-smokers 11 26.83%
Mutational status
EFGR - 0 0.00%
EFGR + 41 100%
L858R 20 48.78%
Exon 19 19 46.34%
Exon 21 1 2.44%
Nd 1 2.44%
CR: Complete Response; PR: Partial Response; SD: Stable disease; P: Progression; No P: No progression
Resultats EPR a l’ICO i en
Xarxa

30. Institut Català d’Oncologia
30
Estudi IPASS: Mok TS, Wu YL, Thongprasert S et all.
Gefitinib or carboplatin-paclitaxel in pulmonary
adenocracinoma. N Engl J Med 2009;361:947-57 12
EPR gefitinib en ICO n=41
Resultats EPR gefitinib
DADES SLP
Mediana SLP braç 9,5 m Mediana SLP braç 9,7 m

31. Institut Català d’Oncologia
Participació/lideratge dels
professionals: Referents per
patologies
Orientació a resultats: també en els
sistemes d’informació
31
Elements bàsics del Model de gestió que
incideixen en el desenvolupament de EPR
1
2
EPR: Experiència a l’ ICO en relació amb
Medicina de precisió i model organitzatiu

32. Institut Català d’Oncologia
Reflexions del que hem fet i dels
reptes de futur

33. Institut Català d’Oncologia
Reflexions dels reptes de futur

34. Institut Català d’OncologiaInstitut Català d’Oncologia34
Improving outcomes through personalised medicine. NHS England . Sept 2016

35. Institut Català d’Oncologia
Repte Sostenibilitat:
Innovació disruptiva
http://www.ascopost.com/issues/may-25-2018/weighing-the-cost-and-value-of-car-t-cell-therapy/
Szabo L: Cascade of Costs Could Push New Gene Therapy Above $1 Million Per Patient. Kaiser Health News.
Available at https://khn.org/news/-cascade-of-costs-could-push-new-gene-therapy-above-1-million-per-patient. Consultat Setembre
2018
Bach et al FDA Approval of Tisagenlecleucel: Promise and Complexities of a $475 000 Cancer Drug. JAMA 2017 Nov
21;318(19):1861-1862.

36. Institut Català d’Oncologia
Dictamen PHF CatSalut

37. Institut Català d’Oncologia
Teràpies avançades
Advanced Therapy medicinal products
(ATMPs)
Segons EMA:
“medicines for human use that are
based on genes and cells…and offer
groundbreaking new opportunities for
the treatment of disease and injuriy”
1. Gene therapy
2. Somatic-cell therapy medicines
3. Tissue-engineered medicines

38. Institut Català d’Oncologia
Un reflexió des de UK
House of Lords Science and Technology
Committee va analitzar si hi havia barreres a
la traslació y comercialització de ATMPs
En resposta, NICE realitza un informe
específic
§ Existing appraisal methods and decision framework
were applicable
§ Quantification of decision uncertainty was key in
decision-making
§ Where uncertainty is substantial, innovative payment
mechanisms may play an important role and facilitate
timely patient access
§ Choice of discount rate is extremely important and can
have an impact on the incremental ICER
Hettle R1, et al Health Technol Assess. 2017 Feb;21(7):1-204.

39. Institut Català d’OncologiaRamsey S. Nature 2017; December 552: S78
It is important to consider two issues that are pertinent to costly
new medical treatments: budgetary impact and value.
Barriers to value-based pricing or PBRSAs may be
falling-for example Medicare and Medicaid announced a
PBRSAs programme for tisangenlecleucel.

40. Institut Català d’Oncologia
“Big Data in digital Health”, de la Fundació
Rock Health, que analitza la situació actual
y el potencial del big data en el món de
la salut
Segons les conclusions de l’informe hi ha 6 vías
mitjançant les quals la big data pot canviar l’atenció
sanitària
1. Transformació de dades en informació.
2. Recolzament als proveïdors d’atenció mèdica
3. Recolzament a l’autocura de les persones
4. Recolzament a la recerca (genòmica i més enllà)
5. Augment del coneixement i conscienciació de
l’estat de salut.
6. Agrupament de les dades per expandir
l’ecosistema.
Fundació sense ànim de lucre dedicada a la intersecció de Tecnologia i Salut:
www.slideshare.net/RockHealth/rock-report-big-data, octubre 2012.

41. Institut Català d’Oncologia
Formació i docència
Investigació i innovació

42. Institut Català d’Oncologia
Apunts per la discusio
ICO+centre. Servei/Unitat

43. Institut Català d’Oncologia
43

44. Institut Català d’Oncologia

45. Institut Català d’Oncologia

46. Institut Català d’OncologiaInstitut Català d’Oncologia46

47. Institut Català d’Oncologia
47
@ICOnoticies www.facebook.com/ICOnoticieshttp://ico.gencat.cat
Institut Català d’Oncologia
ICO l’Hospitalet
Hospital Duran i Reynals
Av. Granvia de L’Hospitalet, 199-203
08908 L’Hospitalet de Llobregat
ICO Badalona
Hospital Germans Trias i Pujol
Ctra. del Canyet s/n
08916 Badalona
ICO Girona
Hospital Doctor Trueta
Av. França s/n
17007 Girona
ICO Camp de Tarragona i Terres
de l’Ebre
Hospital Joan XXIII
C. Dr. Mallafrè Guasch, 4 43005 Tarragona
Hospital Verge de la Cinta
C. de les Esplanetes, 14 43500 Tortosa
Gràcies